Pesquisadores que abriram caminho para a primeira terapia com edição genética no mundo recebem prêmio internacional de ciências da vida
Uma descoberta que começou na década de 1980 acaba de render um dos maiores reconhecimentos da ciência mundial. Os pesquisadores Swee Lay Thein, do Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue (NHLBI), e Stuart Orkin, da Universidade de Harvard, receberam o Prêmio Breakthrough em Ciências da Vida pela pesquisa básica que permitiu a criação do Casgevy.
O tratamento utiliza a ferramenta de edição genética conhecida como CRISPR para enfrentar a anemia falciforme e a beta-talassemia, doenças que causam dores intensas e podem ser fatais.
A cerimônia ocorreu em Los Angeles no último sábado (18/4) e celebrou o impacto direto da tecnologia na saúde humana. O tratamento funciona de maneira precisa ao desativar um único gene específico, o que permite ao corpo produzir células saudáveis novamente. Para pacientes que sofrem com crises de dor e danos em órgãos vitais, a inovação representa uma mudança completa na qualidade de vida.
Segredo escondido no sangue dos bebês
A base dessa revolução científica surgiu da observação de um fato curioso. A médica Janet Watson notou anos atrás que bebês com tendência à anemia falciforme não apresentavam sintomas logo ao nascer. O problema só aparecia meses depois.
O motivo é que os recém-nascidos produzem a hemoglobina fetal, que protege as células sanguíneas. Conforme a criança cresce, o corpo troca esse tipo pela hemoglobina adulta, que é onde a doença se manifesta.
Ao estudar famílias que tinham versões mais leves da doença, Swee Lay descobriu que algumas pessoas continuavam produzindo a versão fetal por toda a vida. Ela identificou que um gene chamado BCL11A funciona como um interruptor que desliga a produção da hemoglobina protetora.
“Comecei a reunir famílias para desvendar a genética por trás disso e parecia óbvio que eles tinham uma capacidade natural de continuar produzindo hemoglobina fetal”, explicou Swee Lay à Live Science sobre o início da jornada.
A estratégia então passou a ser reprimir esse interruptor para garantir que o sangue saudável continuasse circulando mesmo na fase adulta.
Desafios e o futuro da edição genética
Embora o Casgevy seja considerado uma cura funcional, o processo ainda é complexo e caro. A terapia exige a retirada de células da medula óssea, a edição em laboratório e a reinfusão no paciente após sessões de quimioterapia.
Fisicamente, é muito desgastante para quem recebe o tratamento e o custo alcança a casa dos milhões de dólares, o que dificulta o acesso em regiões com menos recursos.
Os cientistas agora buscam formas de simplificar o avanço. A ideia é desenvolver métodos que permitam aplicar a edição genética diretamente no paciente através de uma injeção, sem a necessidade de internações longas. O objetivo agora é garantir que a descoberta chegue a quem mais precisa de forma simples e acessível.
Por Ravenna Alves – METRÓPOLES
